Malattie rare, Aifa approva la rimborsabilità della prima terapia per il deficit di lipasi acida lisosomiale

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di sebelipase alfa per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). La terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine è indicata per pazienti di tutte le età ed è il primo trattamento disponibile nel Paese per questa malattia metabolica genetica ultra-rara e progressiva causata da un difetto dell’enzima che permette di metabolizzare colesterolo e trigliceridi. Questo mancato funzionamento porta all’accumulo di lipidi nel fegato e in altri organi e causare così diversi danni. Sebelipase alfa secondo gli esperti "rappresenta una terapia enzimatica salvavita in età neonatale e pediatrica". Se ne è parlato nel corso dell’incontro con la stampa organizzato da Alexion, biofarmaceutica del gruppo AstraZeneca.

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