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Il Fatto Quotidiano

Leucodistrofia metacromatica, con la terapia genica alcuni bambini “hanno mantenuto la capacità di camminare”

24-04-2025, 18:14

Se somministrata tempestivamente, la terapia genica è in grado di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (Mld), cambiandone la storia clinica. A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine e […] L'articolo Leucodistrofia metacromatica, con la terapia genica alcuni bambini “hanno mantenuto la capacità di camminare” proviene da Il Fatto Quotidiano.

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